La necessità dell'industria farmaceutica di nuovi eccipienti

Keith Horspool riflette sugli sforzi che hanno portato la FDA a lanciare il suo programma pilota di revisione per nuovi eccipienti

Stephanie Sutton | 29/09/2022 | 6 minuti di lettura

Con Keith Horspool

Mentre faceva un dottorato di ricerca in chimica medicinale con un gruppo di chemioterapia antitumorale, Keith Horspool ha avuto la fortuna di avere il professor Malcolm Stevens come suo supervisore. Il laboratorio del professor Stevens ha sintetizzato la temozolomide che, nel 2019, era l'unico farmaco approvato dalla FDA per il trattamento del glioblastoma multiforme (Wikipedia). Il ruolo dello sponsor industriale nel progetto, con un breve distacco industriale, ha suscitato l'interesse di Horspool per il settore farmaceutico e ha indicato la sua direzione. "Mi ha davvero fatto pensare che l'industria fosse il posto giusto per promuovere la mia carriera scientifica. Da allora lavoro nell'industria. Non mi sono mai guardata indietro ed è stato molto gratificante."

Horspool ha ricoperto ruoli presso Pfizer, Zeneca e Boehringer Ingelheim; prima del suo pensionamento, è stato uno dei rappresentanti di Boehringer nel consiglio di amministrazione dell'IQ Consortium e ha svolto un ruolo nel portare avanti gli sforzi per esplorare modi per incoraggiare l'uso di nuovi eccipienti nello sviluppo di farmaci. Secondo le attuali normative della FDA, un nuovo eccipiente ottiene una specifica accettazione per l'uso attraverso l'inclusione in un prodotto farmaceutico NDA e la sua approvazione. La sfida è che le aziende farmaceutiche sono riluttanti a utilizzare nuovi eccipienti nello sviluppo dei prodotti perché lo considerano un rischio aggiuntivo per l’approvazione della nuova terapia. Poiché le aziende sono riluttanti a utilizzare nuovi eccipienti, vi sono pochi incentivi per l’innovazione degli eccipienti e per le aziende produttrici di eccipienti a sviluppare nuovi materiali.

Puoi scoprire di più sulle sfide in questo campo in questa tavola rotonda con gli esperti di IPEC-Americas.

Sebbene le grandi aziende farmaceutiche possano essere riluttanti a utilizzare nuovi eccipienti, ciò non significa che non vi sia interesse. Horspool sottolinea che Pfizer è stata precedentemente coinvolta nello sviluppo del solfobutiletere beta-ciclodestrina sodica (venduta come Captisol da Ligand) e, insieme a Bend Research e ai fornitori, ha anche contribuito a garantire l'uso di HPMCAS per le dispersioni solide. Entrambi i materiali hanno portato alla commercializzazione di numerosi prodotti farmaceutici importanti negli ultimi dieci anni. "Ma in generale, ci sono pochissimi esempi di aziende farmaceutiche che si sono impegnate e hanno davvero portato avanti le conversazioni sui nuovi eccipienti", afferma Horspool. "In realtà tutto è stato lasciato alle aziende produttrici di eccipienti, che hanno dovuto affrontare alcune sfide scoraggianti con le normative attuali. IPEC-Americas e IQ Consortium hanno collaborato per sostenere lo sforzo volto ad affrontare le sfide legate all'uso di nuovi eccipienti e identificare potenziali soluzioni, compreso fare lobbying sulla FDA."

Una delle maggiori sfide affrontate da IPEC-Americas e IQ Consortium è stata il fatto che sia i produttori farmaceutici che la FDA erano tradizionalmente riluttanti anche solo a discutere l’argomento. "Gli eccipienti non sono la loro attività principale, quindi si chiedevano perché avessero bisogno di essere coinvolti", afferma Horspool. "Questi atteggiamenti ci hanno obbligato a pensare davvero a come proiettare la necessità di nuovi eccipienti e alle opportunità che questi possono creare. Mi piace riassumere la situazione dicendo che dovevamo imparare a essere come JK Rowling; dovevamo raccontare una narrativa avvincente che ha ispirato le persone."

Per fare ciò, IPEC-Americas e IQ Consortium hanno sollecitato pareri industriali e raccomandazioni che sono state condivise con la FDA attraverso vari mezzi, incluso il ricorso alla FDA Critical Path Initiative. Le comunicazioni alla FDA includevano un Libro bianco e presentazioni che evidenziavano esempi di come gli eccipienti fanno una differenza fondamentale per i prodotti: accelerando lo sviluppo, aumentando la probabilità di successo della ricerca e, infine, offrendo ai pazienti più prodotti migliori. "Ci sono molti bisogni insoddisfatti tra i pazienti che avranno bisogno di entità terapeutiche più diversificate e più impegnative per il trattamento. Sono sempre più numerosi i casi in cui il successo di una terapia richiederà anche l'inclusione nel prodotto dei giusti eccipienti (funzionali)" afferma Horspool. "Eppure è così impegnativo sviluppare nuovi eccipienti."